近年來,可編程核酸酶介導的基因編輯技術迅猛發展。CRISPR/Cas9技術源于細菌和古生菌的適應性免疫系統,主要由Cas9內切酶和向導RNA(guide RNA,gRNA)組成。Cas9內切酶在gRNA的指導下造成DNA的雙鏈斷裂,從而使研究人員能夠精準高效地操縱特定基因組位點。同時,該系統可以揭示基因在疾病進程中所扮演的未知角色,在臨床治療中有應用潛能。現總結了CRISPR/Cas9技術在疾病模型構建與基因修復領域應用的研究進展。 

【文章來源】：中國生物工程雜志. 2016年12期 第98-103頁 北大核心

【文章頁數】：6 頁

【文章目錄】：
1 CRISPR/Cas系統概述
    1.1 CRISPR/Cas的結構及工作原理
    1.2 CRISPR/Cas9技術的發展與優化
2 基于CRISPR/Cas9技術的動物疾病模型構建與修復
    2.1 構建模擬人類疾病的豬模型
    2.2 其他哺乳動物的疾病模型
    2.3 基于動物模型的基因修復與應用
3 細胞水平上的疾病建模與修復
    3.1 構建模擬人類疾病的細胞模型
    3.2 基于細胞模型的基因修復及應用
4 展望



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